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行业前沿NEJM基因治疗可恢复罕见免

资料图(左一HarryMalech)

美国国立卫生院科研究团队对8名患有X-连锁严重联合免疫缺陷症(X-SCID)的婴儿进行了实验性基因治疗,在治疗后两年内,这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显着改善。而且,这种新方法似乎比以前测试的X-SCID基因治疗策略更安全、有效。相关研究发表在新英格兰医学杂志上。

DOI:10./NEJMoa

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参考资料:

[1]Genetherapyrestoresimmunityininfantswithrareimmunodeficiencydisease

[2]LentiviralGeneTherapyCombinedwithLow-DoseBusulfaninInfantswithSCID-X1

来源:生物探索

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