本周罕闻药事，以下是详细报道。
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骨骼系统疾病
8月13日，欧洲药品管理局（EMA）受理BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide的上市许可申请（MAA），用于治疗儿童软骨发育不全（achondroplasia）。软骨发育不全是由软骨内骨化缺陷引起的先天性发育异常，在新生儿中的发病率约为1/25,。阅读更多
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血液系统疾病
8月13日的《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，刊登了艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）联合开发的重磅BCL2抑制剂venetoclax联合阿扎胞苷一线治疗无法接受高强度化疗的急性髓系白血病（AML）患者的3期临床试验数据。与阿扎胞苷单药治疗相比，联合疗法可将患者死亡风险降低34%，并显著延长总生存期。阅读更多
14日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理TGTherapeutics公司每日一次口服疗法umbralisib的新药申请（NDA），该疗法是一款PI3Kδ和CK1-ε双重抑制剂，适应症为经治边缘区淋巴瘤（MZL）患者（至少接受过一种基于抗CD20的治疗方案），和经治滤泡性淋巴瘤（FL）患者。阅读更多
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神经系统疾病
13日，美国FDA授予ScholarRock公司在研单抗疗法SRK-罕见儿科疾病（RPD）认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。这是一款在研活化单克隆抗体，可选择性抑制肌生成抑制蛋白（myostatin）。该疗法治疗SMA的一项2期研究12个月顶线数据预计将于年上半年公布。阅读更多15日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA批准Enspryng（satralizumab-mwge）上市，皮下给药，治疗aquaporin-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。今年6月，Enspryng在日本首次获批上市。目前，这款疗法在中国的上市申请已被纳入拟优先审评名单。阅读更多
18日，美国天使综合征治疗基金会（FoundationforAngelmanSyndromeTherapeutics，FAST）与LixteBiotechnology达成协议，合作支持该公司专有先导化合物LB-在天使综合征（AS）小鼠模型中的临床前研究。若研究进展顺利，双方将就进一步合作进行讨论，以有效评估该疗法可为天使综合征患者带来的临床获益。阅读更多
图片来源：包图网
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先天代谢性疾病
14日，美国FDA授予4DMolecularTherapeutics（4DMT）公司在研基因疗法4D-快速通道资格，用于治疗法布里病（Fabrydisease）患者。4D-采用经过优化的腺相关病毒（AAV）载体，递送GLA基因的功能性拷贝，从而在靶组织中产生α-半乳糖苷酶A。阅读更多
19日，再生元（Regeneron）宣布，已在《新英格兰医学杂志》发表了在研疗法evinacumab的3期试验积极数据，在治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者（包括低密度脂蛋白受体活性低下患者）时，显示了良好的降脂效果。目前，该疗法的生物制品许可申请（BLA）正在审评中。阅读更多
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免疫缺陷病
17日，MustangBio宣布，其慢病毒基因疗法MB-获美国FDA授予的罕见儿科疾病认定，用于治疗新诊断为X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID）的婴儿患者。MB-是一种创新的基因疗法，可在体外通过慢病毒载体，将健康的IL2RG基因导入患者来源的造血干细胞中，然后输注回患者体内。阅读更多
图片来源：Pixabay
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呼吸系统疾病
17日，UnitedTherapeutics宣布，美国FDA已受理Tyvaso吸入溶液治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）的补充新药申请（sNDA)。Tyvaso是一种前列环素类血管扩张剂，适用于治疗肺动脉高压，以改善患者的运动能力。该公司预计将于年4月收到FDA的审核意见。阅读更多
18日，美国FDA受理G1Therapeutics公司CDK4/6抑制剂trilaciclib的新药申请（NDA），并同时授予其优先审评资格，用于正在接受化疗治疗的小细胞肺癌（SCLC）患者。该疗法可在化疗期间保护骨髓和免疫系统功能，改善患者预后。先声药业已获得这款创新疗法在大中华地区所有适应症的开发和商业化权益。阅读更多
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内分泌疾病
17日，Chiasma公司在《临床内分泌与代谢杂志》发表一项3期研究的结果，显示其口服生长抑素类似物（SSA）Mycapssa（奥曲肽）胶囊可有效控制肢端肥大症（acromegaly）患者胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平，且安全性耐受性良好。该疗法于今年6月在美国获批用于对奥曲肽或兰瑞肽治疗有效并治疗耐受的肢端肥大症患者的长期维持治疗。阅读更多
18日，TolmarPharmaceuticals公司确认Fensolvi（醋酸亮丙瑞林）注射用混悬液6个月剂量（45mg）已在美国全面上市。该疗法于今年5月获美国FDA批准，用于中枢性性早熟（CPP）儿童患者，其可实现0.mL的小体积皮下注射给药，给药周期长达6个月。阅读更多
图片来源：包图网
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肌肉系统疾病
19日，NSPharma公司宣布，Viltepso（viltolarsen）注射液已在美国全面上市。该疗法于今年8月12日获美国FDA批准，用于治疗存在DMD基因突变，且适合跳过DMD基因53号外显子的杜氏肌营养不良（DMD）患者。前期研究已在接受Viltepso治疗的患者中观察到了骨骼肌抗肌萎缩蛋白的增加。阅读更多
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