生活在泡泡中是一种什么样的感觉？
对于一些人来说，这听起来像是一个梦幻的童话，但对于来自美国德克萨斯州的小男孩DavidVetter来说，塑料泡泡却是他脆弱生命的唯一庇护所。
他是一个典型的严重联合免疫缺陷病患者，因为没有正常的免疫系统，接触到任何病毒和细菌，对他来说都存在着致命危险。
他被禁锢在一个无菌无毒的塑料泡泡室中，医院的窄窗是他感知外界的唯一工具。尽管防护如此周到，可当时落后的医疗条件，还是让他因为没有找到合适的骨髓配型，而在12岁那年遗憾的离开世界。
但是如今，随着脐带血造血干细胞移植技术的发展，其已经成为了根治部分原发性免疫缺陷病的重要手段。越来越多的患有类似病症的孩子已经能够过上正常的生活。
//免疫缺陷病
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免疫缺陷病是一组由于免疫系统发育不全或遭受损害所致的免疫功能缺陷引起的疾病，分为原发性和继发性两大类。
原发性免疫缺陷病是先天某些基因的缺陷导致的免疫系统紊乱，目前发现的种原发性免疫缺陷疾病种类包括了种不同的基因缺陷，该病常发生在婴幼儿时期，发病后会出现反复感染，严重威胁生命。
我国常见的原发性免疫缺陷病有：X连锁无丙种球蛋白血症、小儿X-连锁高免疫球蛋白M血症、湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征、慢性肉芽肿病、严重联合免疫缺陷病、常见变异型免疫缺陷病等。
继发性免疫缺陷病是后天环境因素导致的，如病毒感染、营养紊乱和某些疾病状态引发，多见于成人。大家熟知的艾滋病（AIDS），又称为“获得性免疫缺陷综合征”，就是感染人类免疫缺陷病毒（HIV）而引起的一种致死率很高的免疫缺陷病。
脐带血治疗免疫缺陷
从年起，美国、日本、西班牙等国均有脐带血造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病的报道。在我国，率先采用脐带血治疗免疫缺陷病的是医院。
年
该院进行5例脐带血移植治疗重症联合免疫缺陷病(SCID)，所有患儿均植活，其中4例存活且免疫功能恢复正常，移植后致病基因检测正常。
年
该院再次采用脐带血移植治疗极早发炎症性肠病（VEO-IBD），4例患儿病情均获得持续缓解，患儿基因检测复查显示基因恢复正常。
医院副院长翟晓文指出，使用脐带血移植治疗儿童原发免疫缺陷病，尤其是脐带血移植在儿童重症联合免疫缺陷病的治疗上，有良好疗效。“原发性免疫缺陷病的治疗就是要进行免疫重建，因此，其治疗方法中，脐带血移植为首选。”
最近，匹兹堡大学的研究人员使用脐带血安全有效的治疗了44个罕见遗传病患儿，其中就包括了一系列免疫缺陷病。研究结果显示，总体而言，脐带血输注后并发症相对较轻，显示出非常高的安全性、有效性或广泛的适用性。
这是迄今为止同类研究中规模最大的研究，它创造了一种相对普遍的治疗方法，为治疗种类繁多的免疫缺陷病开辟了新途径。
真实案例——脐带血治疗免疫缺陷病
上海的乐乐出生6个月后，面部皮肤出疹且反复增多，蔓延至双手臂。3岁频繁出现呼吸道感染和中耳炎，7岁时做了两次舌下腺囊肿切除术，8岁反复出现肺部感染，多次住院治疗。直到年12月才通过基因检测被确诊为高IgE综合征。
医院为其确定了脐带血造血干细胞移植治疗方案，重建了乐乐的免疫系统。
小男孩小利（化名），刚刚来到世界8个月，还没来得及感受生活的美好，就被可怕的病魔侵袭，患上了慢性肉芽肿病。
年3月17日，在上海医院的无菌舱中，一份来自于中源协和旗下天津市脐带血造血干细胞库的珍贵“脐带血造血干细胞”在医护人员的守护下成功输入到小利体内，担负起了拯救生命的责任和使命。
年7月份，中源协和旗下天津市脐带血造血干细胞库工作人员对天津市脐血库首例脐带血用于移植治疗WAS综合症（湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合）的患儿唯唯（化名）进行移植后跟踪随访，评价结果为脐带血完全植入，造血功能重建。
天津市脐血库为唯唯提供的这份脐带血的保存时间为14年。这份脐血给患儿唯唯及其家属带去了希望。
脐带血的特点，首先它是实体干细胞，检测检索以及之后的启用都是非常的方便与快捷，可以节省配型等待时间；第二，它的免疫原性低，移植物抗宿主病的发生风险很低，所以它的配型要求相对比较低，即使不是全相合也可以使用；第三，具有比较强的抗肿瘤活性，因此在治疗恶性疾病时复发率比较低。同时，脐带血造血干细胞移植能够治疗的疾病种类还在不断增加。
因此，我们也呼吁更多家庭能够选择存储脐带血，不要浪费了这份珍贵的生命礼物。
（文章来源：成体干细胞国家地方实验室，略有修改）
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