▎药明康德/报道
日前，英国制药公司Shire宣布该公司治疗原发性免疫缺陷(PrimaryImmunodeficiency)的药物CUVITRU获得美国FDA批准。该药物的批准让Shire拥有丰富的免疫球蛋白(Immunoglobulin)产品系列，其中包括静脉注射与皮下注射的不同选项。这让原发性免疫缺陷患者能够根据自己的情况选择适合自己的治疗方法。
原发性免疫缺陷指的是由于遗传原因导致机体免疫系统部分功能缺失或失常。免疫系统担负着保护人体不被细菌、病毒和真菌等病原体感染的功能。当免疫系统的部分功能丧失时，患者会更容易受到感染，并且感染后恢复过程更缓慢。目前原发性免疫缺陷包含了多种不同遗传因素造成的免疫缺陷。据估计全世界有万儿童和成人受到原发性免疫缺陷的困扰。其中53％的患者体内生成抗体的机制出现缺陷，从而可能导致血清中免疫球蛋白水平下降。
▲原发性免疫缺陷儿童患者的症状（图片来源：JeffreyModellFoundation）
抗体替代疗法(AntibodyReplacementTherapy)最早出现在20世纪50年代初。这一疗法从健康人血浆中提取多克隆免疫球蛋白，然后将它们注射到免疫缺陷患者体内。因为提取的多克隆免疫球蛋白的种类多种多样，它们可以起到中和病原体，增强细胞吞噬功能和调节免疫反应等功能。但是这种疗法需要定时给患者体内注射大量的免疫球蛋白。一般患者每月需要0.3~0.6克／公斤体重的免疫球蛋白，而免疫球蛋白溶液的蛋白成份只有溶液体积的5％～10％，因此患者往往需要定期通过静脉输液来注射所需要的大量免疫球蛋白溶液（3～12毫升／公斤体重）。
Shire公司的CUVITRU是一种专门为皮下注射而设计的高浓度免疫球蛋白配方。这种免疫球蛋白溶液中蛋白成份达到了溶液体积的20％。皮下注射与静脉注射相比，优势在于操作更为简单，患者经过简单的训练就可以自己进行。同时皮下注射的药物经过在皮下组织扩散缓慢进入血循环系统，导致在血液中免疫球蛋白水平的上升相对缓慢，不会出现静脉注射时免疫蛋白水平突然出现的高峰。这可以减少因为血液中免疫球蛋白水平过高而带来的副作用。但是皮下注射的缺陷是在一个注射点能够注入的液体体积有限，这导致为了达到患者所需要的摄入剂量，需要在不同注射点进行多次皮下注射。而CUVITRU的高浓度免疫球蛋白配方可以降低皮下注射液体的体积。
近日完成的临床II/III期试验结果显示，CUVITRU的疗效和副作用与低浓度的免疫球蛋白配方相同，但是它可以显著降低皮下注射的次数和所需时间。对于那些一生都需要通过通过抗体替代疗法来控制免疫缺陷症状的患者来说，这对他们的生活质量有很重大的影响。
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