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CAR-T(ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这种疗法出现了很多年，但近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化过程，正是在这一系列的演化过程中，CAR-T技术逐渐走向成熟。
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CAR-T，嵌合抗原受体T细胞，是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方式之一。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。??
CAR识别肿瘤抗原是以HLA非依赖的方式，这就使得经过CAR改造后的T细胞能够跨越HLA表达下调这一肿瘤细胞免疫逃逸机制。并且由于其肿瘤识别是非HLA依赖性的，CAR的应用能够突破病人HLA分型的限制。CAR改造的T细胞可针对任何细胞表面抗原，包括蛋白/糖和糖脂激起的多克隆抗体，这使得CAR改造的T细胞相较于天然T细胞表面受体TCR能够识别更广泛的目标。CAR改造能够调节大多数T细胞亚群，包括CD4，CD8，na？ve，记忆或效应T细胞。改造CAR能够搭载一个或多个T细胞激活信号，这或许能提高T细胞的增殖/生存和裂解靶细胞的能力。不仅如此，T细胞基因改造不单局限于激活信号，还能够设计T细胞搭载潜在的抗癌免疫调节因子（如细胞因子）以在肿瘤微环境中增强抗肿瘤效果。最后也是最重要的一点是，这一技术能够在相对较短的时间内产生大量有肿瘤杀伤效力的T细胞，从而使得这一技术走向临床成为可能。
CAR-T疗法近几年的最新研究进展：
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CRISPR横空出世，助力CAR-T细胞治疗
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基因编辑—可随手操纵基因的上帝之手。基因编辑能够对基因进行精确操作，实现基因定点突变、插入、删除。与传统的病毒载体导入基因相比，基因编辑准确度高、效率高、成本低，未来将成为全球基础研究和临床应用的主流技术。基因编辑主要包括ZFN、TALEN和CRISPR技术，中CRISPR具有操作简单、脱靶率低、成本低廉、无种属特异性、细胞毒性小的特点，已成为基因编辑最热门的研究方向。??
基因编辑应用范围广，市场空间超百亿。基因编辑可随心所欲地操作DNA，具有广阔的应用范围。如在科研中可以通过基因插入和敲除等制造各种模式动物；在临床中可用于CAR-T和TCRT肿瘤免疫治疗；在农业中可培育性状优良品种；在环保中可培养超级污水处理细菌。仅以CAR-T细胞治疗来计算，年全球和我国市场将分别达到亿美元和亿元，假设基因编辑费用为20%，则市场规模将分别达到30亿美元和60亿元。考虑到基因编辑在更广阔的的医疗领域应用，甚至延伸到农牧、环保等领域，未来市场空间将远超百亿。??
年度猛科技：CAR-T与基因编辑双剑合璧狙击癌症
CAR-T治疗的临床研究开始于年，当时CAR-T的发明人，宾夕法尼亚大学教授CarlH.June利用CAR-T治疗成功缓解了三位淋巴细胞白血病患者。其中有两位患者现在还很健康，没有复发的迹象。??
年，June利用还处于临床I期的CAR-T治疗技术，成功挽救身患急性淋巴细胞白血病已经无药可医的7岁小姑娘EmilyWhitehead。Whitehead是第一个接受CAR-T治疗的儿童。至此CAR-T一战成名。
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写到这里，我想起了今年发生的另一个CAR-T与小姑娘的故事，在CAR-T短短的治疗史上，有两件轰动的事件都标志着CAR-T治疗进入了一个新阶段。年June成功治愈了7岁小姑娘EmilyWhitehead，开启了CAR-T治疗时代；年11月WaseemQasim教授结合基因编辑与CAR-T技术，成功挽救了1岁小姑娘Layla的生命，开启了CAR-T治疗的新时代。开启这两个时代的是两家了不起的公司。
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如何解决Car-T疗法中的复发难题？
全球数家公司的CAR-T疗法已经在白血病患者中产生令人印象深刻的缓解率，但较高的复发率影响了它们长远发展的潜力，特别是考虑到有可能出现的成本。??
为了克服这个问题，几种策略应运而生，其中之一是诺华公司设计的CAR结构，使用一个人源的抗原结合区，理论上，常规使用的鼠源CARs会被免疫系统所排斥。如果这就是前进发展的道路，那么就剩下诺华公司的CTL技术，目前最先进的CAR-T技术，以及其他一些在结合区使用鼠源的CAR-T技术。??
到目前为止，得到的数据仍然有限。但是最受期待的一个数据是在ASH年会上提到的一个包含6例使用CTL1治疗的病人，再次使用诺华公司的新技术——CD19靶向CAR-T，即CTL。6个病人中有三个得到了完全的缓解，其中有一位病人维持了近6个月的时间。??
一文读懂全球CAR-T疗法研发格局
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用CAR-T疗法的核心机制是通过特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向性、杀伤活性和持久性较常规应用的免疫细胞大幅提高，从而打破宿主免疫耐受状态，克服免疫逃逸，最终杀灭肿瘤细胞。今天，我们将从监管政策、市场预测以及研发格局等多个角度细致剖析CAR-T疗法的现状。??
CAR-T疗法的核心机制是通过特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向性、杀伤活性和持久性较常规应用的免疫细胞大幅提高，从而打破宿主免疫耐受状态，克服免疫逃逸，最终杀灭肿瘤细胞。CAR-T疗法与传统新药研发相比具有以下特点：
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第一，CAR-T疗法技术属性极强，可复制性强。对于新药研发刚刚起步的中国，存在弯道超车的可能。目前国内开展的CAR-T临床试验数量已经多达23项，仅次于美国，这也是中国首次在新药研发领域走到国际前列。
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CAR-T市场风云再起Cellectis携手MDAnderson
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众所周知，CAR-T疗法的研究已经走过了一段时间。人们对这种疗法的期待越来越高。尽管该领域尚没有疗法真正上市，但是毫无疑问，诺华、Juno、Kite已经是该领域当之无愧的领头羊。不过，Cellectis却决定挑战他们的领导地位，公司最近宣布已经和著名癌症研究中心――休斯顿的MDAndersonCancerCenter正式建立了合作关系，给本已火热的CAR-T疗法研究领域再添了一把柴。??
总部设在纽约的Cellectis公司表示将与MDAndersonCancerCenter的专家合作开发一系列用于治疗白血病和骨髓瘤的新疗法。公司力争于未来三年内将5种疗法推进到临床研究阶段。??
作为肿瘤免疫疗法领域中的主打疗法之一，CAR-T疗法的开发可谓是困难重重，即使是诺华等生物医药巨头也需要寻求来自学术界的强力合作。许多生物医药公司在进入这一领域时，都选择和学术机构进行联合开发。例如诺华公司就和宾夕法尼亚大学结成同盟，MemorialSloanKettering医学研究中心则是Juno的坚定盟友，而Kite则得到了NCI的鼎力相助。??
CAR-T和TCR-T的应用前景和挑战
嵌合抗原受体T细胞技术（CART）以及T细胞受体（TCR）嵌合型T细胞（TCR-T）作为当前过继性细胞回输治疗ACT技术两大最新的免疫细胞技术，因其能够表达特异性受体靶向识别特异性的细胞如肿瘤细胞，受到广泛的白癜风治疗偏方白癜风可以完全治好吗
