“基因疗法”已成为社会公众耳熟能详的前沿热词。然而，这种先进医疗手段的临床案例到底实施了多久？是否已经成熟到可以更为有效地治愈疾病？
基因疗法的概念事实上，基因疗法就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。
目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因。
年：里程碑式的“开始”年6月起，完成了动物实验的Anderson医生就开始寻求美国食品药品管理局（FDA）的批准，希望将这项技术用于临床，治疗罹患重症联合免疫缺陷症的患者。经过漫长的审查和等待、数不清的会议以及长达20小时的公开听证会之后，Anderson医生于年2月23日得到了进行人体试验的许可。很快，他们遇到了4岁的小女孩AshantiDeSilva和她焦虑的父母。
和所有重症联合免疫缺陷症的患者一样，DeSilva的免疫功能几乎被完全摧毁了。从出生起，她每年都在遭受无休止的耳道感染、肺部感染、鼻腔感染的困扰，四岁的她身高体重只有正常两岁孩子的水平。客观地说，即便是在上世纪80年代，对于重症联合免疫缺陷症也还是有治疗方法的：一是“头痛医头”式的定期注射长效腺苷脱氨酶蛋白，二是“釜底抽薪”式的骨髓移植，换来正常合成腺苷脱氨酶的细胞。然而这两种方法都失效了，DeSilva开始对腺苷脱氨酶注射失去反应，同时根本找不到合适的骨髓配型用于治疗。
于是，就像人类历史上许多里程碑式的事件一样，DeSilva的父母在绝望中做出了无奈地选择，让DeSilva接受新疗法带来的命运未知的挑战。
年9月，在长达12天的治疗周期中，Anderson医生和合作者们首先从DeSilva体内抽取血液，提取其中的白细胞（特别是一种叫做T细胞的淋巴细胞），然后利用改造后的MoMLV侵染这些细胞，进而将功能正常的ADA基因插入它们的遗传信息中。9月14日下午12点52分，医生们用颤抖的双手打开阀门，把改造后的白细胞重新输回DeSilva体内。
年底，Anderson医生在刚刚创刊的HumanGeneTherapy杂志上撰文，用简单的“开始”一词，描述这一历史性的时刻。
“开始”几个月之后的年，另一位罹患重症联合免疫缺陷症的11岁女孩CindyKisik，医院接受了Anderson医生团队几乎完全相同的基因治疗，手术取得成功。
第一例接受基因治疗的患者AshantiDeSilva今年29岁，仍然健康快乐地生活着。年，她和世界上第二位基因疗法的获益者CindyKisik参加了美国免疫缺陷基金会年度会议，并且和当年参与实施治疗的MichaelBlaese医生合影留念。
年，DeSilva（左）、Kisik（右）和Blaese医生合影。两位当年疾病缠身的小女孩已经长大成人。
基因疗法迅速发展年底，美国密歇根大学医学中心的JamesWilson医生宣布，他的团队成功治疗了一名患有家族性高胆固醇血症的29岁女性。在治疗过程中，医生们取出患者的肝脏细胞，并利用腺病毒载体（AAV8）将患者所缺乏的LDL受体基因重新引入细胞，再将细胞植入患者体内。数月之内，患者体内的胆固醇水平得到了显著控制。完全不同的患病基因，完全不同的病毒载体，完全不同的人体细胞，但是基因疗法又一次成功了。
患者、医生和科学家的热情迅速被点燃，临床试验在美国、欧洲、中国、南美的许许多多医学机构中被迅速设计出来并得以开展。不到10年时间内，在近千起临床试验中，有上千位病人接受了基因治疗，所涉及的疾病不断增加，而相关的治疗工具也日益得到扩充。
年，一位名叫科里?哈斯的8岁男孩身上。哈斯患有一种退行性眼病，视力因此受到损害。医生采用基因疗法，使哈斯有缺陷的左眼视网膜产生了一种原本无法合成的蛋白质。接受治疗后不到4天，哈斯去动物园游玩，让他惊喜万分的是，他终于看到了太阳和红色的气球。3年后，他的右眼也接受了同样的治疗。到今天，哈斯的视力已经足够让他和祖父一起参加感恩节的火鸡狩猎了。
随后，将健康基因植入先天性失明患者细胞内的试验性基因疗法，已经成功使40名患者重见光明。同时，临床医生们也在超过名各类血液癌症患者身上，看到了基因疗法取得的空前疗效，部分患者甚至在治疗结束3年后，仍然保持着无癌状态。运用基因疗法，研究人员还帮助了一些血友病患者，延长他们的生存时间。
基因疗法进入临床时至今日，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。
年，欧洲批准了首个基因疗法药物Glybera，用以治疗家族性脂蛋白酶缺乏症——一种罕见但极为痛苦的遗传疾病。荷兰一家制药公司正在与FDA协商，希望该药物能够获准进入美国市场。
年底，美国国立卫生研究院也取消了对基因疗法的部分非必要管制。截至年底，近项基因疗法试验中，有大约5%到达了Ⅲ期临床阶段。其中位列最前的是治疗莱伯氏先天性黑矇的试验。就是这一疾病，曾经夺走了哈斯的视力。目前，已有数十位患者的双眼在插入治疗性基因后重见光明。
一些行业观察家预测，美国将于年批准首个商业化的基因疗法。
年，精准医疗也逐步走向大众的视野。随着精准医疗计划和个体化治疗的逐步发展，基因疗法也将逐渐成为一些疾病的主流疗法，同时，它也会为另一些疾病的治疗提供新的选择。
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