在一项新的研究中,来自美国国家卫生研究院(NIH)所属的国家过敏症和传染病研究所(NIAID)、MaxCyte公司和Leidos生物医学研究公司的研究人员开发出一种新的方法来修复源自X连锁慢性肉芽肿病(X-linkedchronicgranulomatousdisease,X-CGD)患者体内的造血干细胞中的一种缺陷的基因。当移植到小鼠体内后,这些经过修复的造血干细胞产生功能正常的白细胞,这提示着这一策略可能潜在地被用来治疗X-CGD患者。相关研究结果发表在年1月11日《SciTranslMed科学转化医学》期刊上。
X-CGD是一种罕见的遗传性免疫缺陷疾病。它是由基因CYBB发生突变导致的。基因CYBB为产生蛋白NOX2提供遗传指令。蛋白NOX2上存在的缺陷会破坏白细胞抵抗感染的能力,从而让X-CGD患者非常容易遭受威胁生命的感染。在这项新的研究中,研究人员着重北京治疗白癜风的专科医院儿童医院白癜风外用药