▎药明康德/报道
近日，Pharming公司宣布与诺华（Novartis）公司达成一项合作协议，根据协议，Pharming公司将获得开发与商品化CDZ的独家许可。这是诺华公司开发的一种小分子磷脂酰肌醇3-激酶（PI3Kδ）抑制剂，可用于治疗磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（“APDS”）。APDS是由PIK3CD基因突变引起的原发性免疫缺陷。患者体内PI3Kδ的活性增加，导致参与免疫反应的细胞不能正确分化，体内淋巴细胞较少。患者不能很好地对病原体感染做出反应，由此可能出现早发窦肺感染、非肿瘤性淋巴增殖、疱疹病毒感染、自身炎症疾病、淋巴瘤和神经发育迟缓等。CDZ（leniolisib）是一种小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，具有免疫调节和潜在的抗肿瘤活性。它可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）的产生。其中PI3Kδ在调节适应性免疫系统细胞（B细胞和较小程度的T细胞）以及先天免疫系统（中性粒细胞、肥大细胞和巨噬细胞）中具有重要的作用，是多种免疫疾病潜在有效的治疗靶点。▲CDZ分子结构式（图片来源：PubChem）目前，诺华公司已完成CDZ所有的临床前和早期临床试验，并将继续开展注册性试验和开放标签扩展研究。Pharming将与诺华公司合作完成注册试验。CDZ得到FDA批准上市后，Pharming公司将通过其在美国和欧洲现有的部门将CDZ商品化，并开拓全球范围内的其他市场。Pharming公司的首席执行官SijmendeVries博士提到，此次合作是Pharming公司的一个重要里程碑。CDZ将为APDS患者提供一种有效和个体化的治疗方案。他们期待与诺华公司一起完成这种药物的后续工作。参考资料
[1]PharmingAcquiresExclusiveLicensetoCDZ,aLateStageDrugfortheTreatmentofAPDS.RetrievedAug14,,from
