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移植决策丨异基因造血干细胞移植有年龄限制

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“我母亲65岁了,还能做骨髓移植吗?”

“我家孩子才几个月,可以等他大些了再做移植吗?”

关于造血干细胞移植是否有年龄要求,在临床工作中常被病友和家属们问到,今天就专门来说说这个话题。

总体原则

★造血干细胞移植患者的年龄并无固定的上限或下限1;★总体上患者体能状态好、支持治疗充分、移植中心经验丰富的情况下年龄可以适当放宽,自体移植的年龄上限通常比异基因移植更高一些。(注:本期话题侧重异基因移植)

婴儿的异基因移植

针对年龄不满周岁孩子的移植,在医学上叫婴儿异基因造血干细胞移植,在国内一些大型儿童移植中心,针对几个月婴儿的移植已有成熟的技术体系,国外甚至在没有满月的孩子中也会开展异基因移植2。为什么那么小的孩子就要进行移植呢?这是因为有些宝宝生下来就有先天性的疾病,异基因移植是这些宝宝得到根治的唯一方法。根据国外权威数据,在所有婴儿异基因移植中,约80%是用于先天性疾病,其中既有先天性免疫缺陷(如严重联合免疫缺陷病)、先天性造血缺陷(如范可尼贫血),也有先天性遗传代谢病(如粘多糖累积症);另有20%是用于急性白血病、骨髓增生异常综合征等恶性血液病的治疗2。以异基因移植在婴儿中开展最多的疾病——严重联合免疫缺陷病(SCID)为例,这是一种与遗传有关的免疫系统疾病,正常情况下我们的免疫系统能够帮助身体对抗感染,但这些患儿由于免疫系统不能正常工作,导致反复发生严重感染。如不及时治疗,患儿通常在2岁内死亡,而异基因移植是这些宝宝重获生命、长期治愈的唯一方法3。和成人比,婴儿发生移植相关并发症的风险更高一些,但他们对高剂量化疗的耐受性也更好,同时移植后的免疫恢复也更好2。随着移植技术的发展,婴儿中的异基因移植已取得了显著的疗效,有研究显示如果及时移植,长期治愈率可以超过70%4。

老人的异基因移植

一些恶性血液病,如急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、骨髓纤维化等多见于老年人,而异基因移植是这些疾病能长期治愈的唯一希望。近年来,欧美国家的老龄人群成为异基因移植的主力军之一,60岁及以上人群移植占全部异基因移植的近40%,70岁以上人群也不少见5-6。

其实回到上世纪70年代晚期,异基因移植的年龄上限还在30岁6,这主要是由于担心老年人经受不住大剂量放化疗和移植后的各种并发症。目前移植年龄的放宽主要归功于以下方面的进步7:

★减低强度预处理方案的应用:预处理是异基因移植中的一个关键环节,病人通过接受放疗和(或)化疗及免疫抑制剂治疗,使身体为健康造血干细胞回输做好准备。根据预处理强度,目前主要分三类:清髓性方案、非清髓性方案和减低强度预处理方案(请


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