今天我们谈谈“基因疗法”，不是现在百医院号称能做的那种，而是货真价实的基因治疗。
比如非常致命的新生儿重度联合免疫缺陷，又叫SCID症，是婴儿因为基因变异，导致血液中只有几种免疫细胞，而且这些细胞还会逐渐消失，导致患儿丧失所有免疫系统，任何疾病都是致命的。
▲“泡泡男孩”大卫·威特，他年出生时患有重症综合性免疫缺陷（SCID），不得不生活在一个特别制作的无菌塑料泡泡里，从刚出生一直生活到12岁去世
很多患儿的父母必须将全家的家具定期消毒、丢掉一切可能导致感染的物品、用热水把所有玩具煮一遍。父母外出回来，必须带上专门的口罩，一切，都是为了避免将细菌、病毒带到家中。
▲大卫在六岁时得到了NASA为他定制的一款特别的太空服，年7月29日，他的妈妈第一次把儿子抱在手上
此前，就算通过这些努力，如果没有找到合适的配型进行骨髓移植的话，患儿的生存时间，一般都不超过两年。如果不进行骨髓移植，就必须终身依赖一种美元一瓶的代替酶。这不是每个家庭都能接受的。
而在年，波士顿大学就成功为一名患有SCID的患儿实施了基因疗法，医生先从病人的骨髓中取出一部分干细胞，将其与病毒浸泡在一起，然后对干细胞进行修复，再把细胞和病毒一起注射回体内。
被治愈的患者之后会重新获得免疫功能，和正常人一样生活，也就是“终身治愈”。而这只是众多治愈案例中的一例。
目前，这项治疗已经在欧洲得到了批准，在美国，通过基因疗法治疗遗传性视网膜营养不良导致的失明也已经进入三期临床试验，其他公司正在研发治愈血友病等遗传病的基因药物。而这些疾病，有的是不治之症，有的是要患者终身服药才能维持的，而通过基因疗法，患者得到了彻底的根治。
但是这些进步，都是在患者非常少的罕见病上实现的，随着技术难关一个个被攻破，研究人员正在尝试用基因疗法攻克糖尿病甚至是癌症。
您是不是觉得从此未来无限可能了呢？
不过，这样的发展也是有代价的，在成功治愈SCID的疗法问世之前，接受实验的患者一位因为注入体内的基因影响到了原本正常的基因组，导致罹患白血病，甚至之前有的病患因为被植入了错误的基因，反而触发了能导致癌症的基因。最严重的，直接产生排异反应，导致患者脑死亡。
▲20世纪60年代，自基因疗法概念初现，科学家一直试图以此给基因缺陷的病人一个健康的基因，但风险和代价也伴随期间：年，18岁的JesseGelsinger成为第一个在基因临床试验中死亡的病人
而这只是在治疗罕见病中遇到的困难，治疗常见疾病所遇到的基因更加复杂，难度更大，像SCID这样的疾病，科学家已经知道是哪个基因组导致的问题，可以对症下药，但是像糖尿病、阿尔兹海默症这样的复杂疾病，对某个人有效的疗法不一定对其他人有用。而且基因疗法的价格有的夸张到了极点，“阿利泼金”，是欧洲首个批准的基因疗法药物，全套疗程售价万美元，目前仅仅被使用了一次。
前路漫漫，但基因疗法的成功，已经给未来医学点燃了“星星之火”。对于年轻一些的朋友来说，未来更是值得期待。根据《麻省理工科技评论》最近发布的报告，今年“基因疗法”一定会取得重大突破。等我们老去时，也许这些疗法，将被投入临床。我们的终极目标绝不仅仅是改造世界，还有改造我们自己。
富赜│音频
阿喂│编辑
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