被誉为布鲁塞尔第一公民的雕像，又称小于连雕像建于年。传说西班牙占领者在撤离布鲁塞尔时，打算用炸药炸毁城市，幸亏小男孩夜出撒尿浇灭了导火线拯救了全城。如果小英雄尿得不精准的话，后果不堪设想！为纪念他的事迹，特此雕刻了此像。
常识所知，看病吃药这是个“逻辑”。至于吃的药是否灵验？没有医生敢担保，也没有患者敢找后账——药不灵？退钱！(想什么呢！)
最近，国际顶级制药企业GSK葛兰素史克制药公司（因败坏行规丑闻著称）却给市场和患者绝对算是另类的承诺：如果药到病不除，退钱！制药商家和患者对赌实属罕见，也许是第一例，但肯定不会是最后一例！
（且慢，这类对赌治疗疑难杂症，好像是国人发明的，电线杆子小广告都这么说“包治X病，不灵退钱”。看来GSK还真的从国人那里取得了真经！）
GSK如此倚重的基因药名叫“Strimvelis”（抱歉没中文名，更没在国内上市！）。GSK称该基因药是治疗罕见基因病的魔剑。既然是魔剑，那么价格绝对不菲，每次治疗+药费大约是66.5万美元，约合人民币万元！(相当于京城三环内一厨房面积价格，不贵！）。但GSK承诺患者治疗后将终生康复，不需要再治疗了。
Strimvelis治疗什么罕见病？
该基因药专门治疗重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）。该类罕见病让新生儿几乎没有任何抵抗病毒、细菌、霉菌的能力。七十年初，美国拍摄了一部影片其中描述了这些儿童生长在保护性塑料罩里，也被称为“泡泡娃娃”。目前，我国各类原发性免疫缺陷病的发病率不明，其相对发病百分率大致为体液免疫缺陷占50%，细胞免疫缺陷10%，联合免疫缺陷30%，其他类型10%等。
基因药的临床试验和治疗情形
该基因药是利用一特殊处理的病毒做载体，携带ADA-SCID患儿所缺失的一段特殊基因片段，再通过骨髓移植手段治疗免疫缺陷症的患儿(修补基因缺陷——基因疗法）。在该基因药的临床人体试验中共招募了18名患儿，其中15名患者完全痊愈了。
但该药最初研发机构是意大利机构，而且开展该项临床治疗也只能在医院里。因此，既使GSK买断了该基因药所有权，并获得了欧盟上市批准，但该基因药治疗的所有步骤和过程仍医院里完成。
基因药“钱”途和发展趋势—创立新规则
该基因药可算是树立了历程碑式首例，创立了新规则——以疗效付费(Pay-for-Performance)!基因药Strimvelis不仅能一次性修复患者的DNA基因缺失，从此终生治愈该病。依此类推，Strimvelis还有可能治疗血友病,罕见先天性眼部肿瘤和脑部肿瘤等。这些疾病的发病机理都已明确是由于某个基因缺陷而造成的罕见疾病。
GSK预测“对赌”结果
文章至此，各位肯定对GSK预测“对赌”结果感兴趣。其实GSK早就掐算好了，估计在所治疗的患者中，可能有十分之一的患者没有效果（原因不明），因此退款了事（退款率10%！）。但是，GSK认为该基因药在欧洲市场上，每年仅仅治疗12名类似重度联合免疫缺陷症的儿童患者，就可以获利8百万美元。而该基因药在全球市场价值则高达亿美元。这也是为什么该基因药获得了几家重量级投资机构青睐。谁都不会做赔本赚吆喝的买卖！
这样一种治疗罕见病创新模式——“不灵，退款！”或者说，你愿意为治疗效果而支付你认为值得的钱。这难道不就是“精准医疗"吗？！
认真地讲，我预感今天热捧精准医疗的核心就是“药到病除”，特别是个性化基因病治疗，个性化肿瘤免疫治疗等(当然除药物治疗还有其他手段）。这些将是精准医疗的发展方向，也许时间到了21世纪中期，未来的医疗手段将完全颠覆了今天的医疗实践——“药不灵，退钱！”
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