我们先来谈一下基因替换（也叫基因移植）治疗DMD的背景。
年研究者定位了抗肌萎缩蛋白基因后，DMD治疗界就开始研究基因替换的治疗方法。基因替换的方法是将克隆的外源基因装载在基因载体——病毒，然后病毒感染细胞将外源的基因送入细胞核，然后基因表达产生蛋白质。要对人类患者进行治疗，选择作为基因载体的病毒必须是无害的，最终研究者找到一种在人体中自然存在的，对人体没有危害的腺相关病毒AAV。但是这又带来一个新的问题，抗肌萎缩蛋白基因是人体中最大的基因，腺相关病毒大概只能装入其中的1/3。研究者只能采取一种将抗肌萎缩蛋白基因中央竿状区去掉的截短抗肌萎缩蛋白基因。这个基因虽然被截短，但是还是能产生基本功能。这个基因被叫做微型抗肌萎缩蛋白基因。
这种基因替换的治疗方法对实验鼠和实验狗的动物实验都显示了积极的治疗效果。年由旅美的原中国湖北的基因治疗专家肖啸等人组成的研究团队，在美国俄亥俄州医院对一个名叫安德鲁的dmd患者进行了基因替换的一期临床试验，结果发现患者的免疫系统对新产生的抗肌萎缩蛋白进行了排异。美国FDA立即叫停临床试验，至今没有在批准过任何基因替换治疗DMD的临床实验。
近两年基因替换治疗DMD的研究还在进展，旅美的原中国甘肃的基因治疗专家段东升，就是其中的一位杰出代表。基因治疗的研究也开始进入到基因编辑的领域。但是患者的免疫系统对新产生的抗拒萎缩蛋白的排异仍然是一个绕不过的障碍。因此研究解决这一棘手的问题是至关重要的。
这次美国PPMD资助华盛顿大学的研究者GuyOdom美元用于研究基因替换后，患者的免疫系统对新生的抗击萎缩蛋白的排异问题。
GuyOdom准备设计一种微型抗肌萎缩蛋白基因，让人体的免疫系统无法识别它，这种微型抗肌萎缩蛋白基因就可以安全，长期有效的治疗DMD。研究者准备设计多种这样的微型抗肌萎缩蛋白基因，然后对DMD实验鼠在培养皿中培养的肌肉细胞进行测试，看哪一种效果最好，最稳定。用效果最好的一种微型抗肌萎缩蛋白基因对实验鼠进行基因替换，观察基因表达的功能和稳定性。因为DMD患者的心肌非常重要，所以研究者还将用这种微型抗肌萎缩蛋白基因对实验鼠的心肌进行实验。如果进展顺利，研究者将对在培养皿中培养的杜氏肌营养不良患者的肌肉细胞进行基因替换，用取自患者T-细胞观察免疫应答的问题。
患者的免疫应答对于基因治疗来说是一个至关重要的问题，希望这一问题尽快解决，让基因治疗早一天给DMD患者带来福音。
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DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
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