年10月，小晴接受造血干细胞移植术，与父亲配型成功；
年11月11日，成功输注了父亲的外周血干细胞；年2月12日，小晴恢复良好达到了出院标准；至今，小晴已出院半年基本恢复正常生活即将回归学校。小晴罹患的是极为罕见的疾病——赖氨酸尿性蛋白耐受不良（LPI）合并系统性红斑狼疮（SLE），经过异基因造血干细胞移植，小晴的重症SLE被成功治疗，患上的罕见病LPI也能因此仅仅通过饮食调节就可以控制。据专家查文献报道，小晴的案例是全球首例通过异基因造血干细胞移植方案成功治疗罕见病LPI继发SLE的病例。案例来源
人民日报羊城晚报·羊城派
01.北科在红斑狼疮治疗中取得的成绩事实上，很多疾病都是由于基因或者免疫缺陷导致的，随着生物医疗技术的进步和普及，疾病的诊断率会越来越高，认知也会越来越深入。北科团队在免疫缺陷疾病的临床应用研究中做出了一定的成绩和贡献：团队参与的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用研究”荣获国家技术发明二等奖！首次将异体MSC应用治疗难治性SLE，疗效显著，有效率达60%，无严重不良反应发生，5年死亡率从45%降低到16%。异体MSC治疗拯救了许多重症患者的生命，也为其他难治性自身免疫病开辟了新的治疗途径，团队开展异体MSC治疗难治性SLE研究病例共例，已推广应用到35家省内外单位。团队研究成果中核心技术获得授权发明专利18件，SCI论文篇，累计影响因子，被引次，在美国风湿病学会、欧洲骨髓移植大会等报告30余次，近5年国际会议特邀报告13次。多次举办干细胞学术会议和国家级继续教育学习班，参会多人，在干细胞研究领域培养了一大批国内外人才，提升了我国干细胞临床转化研究在国际的影响力。此外，由北科生物自主研发的I类新药“注射用人脐带间充质干细胞”（适应症为难治性系统性红斑狼疮）的新药临床注册申请正式获得国家食品药品监督管理总局审评中心受理受理号为：CXSL▲
据悉该干细胞新药为国内首个针对治疗难治性系统性红斑狼疮的干细胞产品。
02.系统性红斑狼疮发病机制SLE属于一种自身免疫性疾病，目前其病因尚未肯定，研究表明主要发病机制与T、B淋巴细胞异常活化有关。近年来，大量研究表明MSC对T细胞、B细胞、天然杀伤细胞（NK）及树突状细胞（DC）有免疫调节作用，因此，MSC移植被认为是一种有效治疗SLE的新手段。根据系统性红斑狼疮发病机制和临床表现，目前，糖皮质激素、细胞毒药物是系统性红斑狼疮患者主要治疗药物，但长期大剂量使用会不可避免的产生毒副作用，如骨质疏松、免疫力低下，影响患者的生活质量。03.大量研究案例证实干细胞治疗的有效性年南京大医院首先开始应用骨髓源间充质干细胞（BM-MSC）治疗难治性SLE患者，最初入选的4个难治性狼疮性肾炎患者，均对一线治疗方案[强的松剂量＞20mg/d联合CYC0.75g/（m2·月），6个月]无效，所以接受了BM-MSC移植。移植后所有患者的SLE疾病活动指数（SLEDAI）明显降低，蛋白尿明显减少，强的松和CYC剂量逐渐减少。2来自4个临床中心的40例SLE患者均输注脐带组织源间充质干细胞（UC-MSC）2次，随访12个月后总生存率为92.5%。所有患者耐受良好，无移植相关不良事件发生。SLEDAI评分和英岛狼疮评定组指数评分在移植3个月后明显降低，血清ANA、抗dsDNA抗体水平亦在移植3个月后明显下降。3在一项纳入87例难治性SLE患者的Ⅱ期临床研究中，69例患者接受了1次MSC移植，18例患者接受了多次MSC移植。平均随访27个月后，患者的总生存率为94%，同时，该研究还对BM-MSC和UC-MSC的移植疗效进行对比，发现后者的疗效更优。04.干细胞治疗可喜展望间充质干细胞的多能分化潜能和免疫调节作用，在治疗系统性红斑狼疮方面有非常积极的作用，目前的临床试验数据也表明间充质干细胞尤其是脐带间充质干细胞对缓解红斑狼疮病人的病情有效。同时，国家也在大力的支持干细胞的研究。截至今日，干细胞治疗系统性红斑狼疮已有多项临床研究通过卫健委备案，国家也出台了相关法规政策，合理规范干细胞移植治疗。间充质干细胞治疗SLE临床研究项目备案备案项目机构1脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究南京大医院2脐带间充质干细胞治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的临床应用研究中国科学医院（医院）那些年，我们谈“狼”色变，面对系统性红斑狼疮除了无可奈何只剩下深深的恐惧。但医学的进步让我们看到了难治性疾病被治愈的可能，相信未来对间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的研究有更多的可能。专注尖端医学领域15年为每一个中国家庭提供科学完备的健康管理计划更多健康问题请来电
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