四十年前,美国印第安纳大学教授Broxmeyer发现了带血中富含丰富的造血千细胞,提出了脐带血可以作为造血干细胞移植的供体来源。年法国医生Gluckman等人在范可尼贫血患儿中首次成功的匹配妹妹脐带血移植。在中国妇幼保健协会第十届中国胶带血大会上,中医院儿科主任方建培教授介绍,全世界已经进行了超例脐带血应用。
美国杜克大学的JoanneKurtzberg教授汇总了胶带血移植30年来的结果表现及进展对比,其中年到年纳入人数名,年到年纳入人数名,年到年纳入人数名。大多数患者(58.7%)因恶性疾病而移植,包含例急性淋巴细胞白血病(ALL),例急性髓系白血病(AML)和例骨髓增生异常综合征(MDS)。其余41.3%的患者因非恶性疾病而移植,包含例先天性代谢缺陷病(IEM),例原发性免疫缺陷病(ID)等。
HLA匹配比细胞数量更重要
长久以来细胞数量和HLA匹配度一直是移植之前大家讨论的热点,而数千例案例分析表明,更好的HLA相合比更多的细胞数量在移植中更加具有优势。作者认为脐带血移植不再需要特别多的细胞数量,只要能做好HLA尽量的匹配,在移植中会有更好的效果。
红色表示HLA匹配更好,绿色表示细胞数量更好
移植成功率随着时间推移大大提升
从生存时间来看,整体5年总生存率为53.8%。从时间阶段性对比看,移植后整体提升很大,例如在中性粒细胞植入率,急慢性GVHD发生率等也具有显著优化,特别是白血病患者,总生存率从42%提升到60.4%。中国科学医院孙自敏教授也在脐带血大会上谈到,国内再生障碍性贫血的移植成功率已提高到90%以上。医院院长孙媛介绍,23例获得性再生障碍性贫血患儿接受自体脐带血移植后,全部脱离输血,%存活,这也印证了脐带血移植最近几十年来成功的发展。
作者还评价了ATG(抗胸腺细胞球蛋白)在移植中的作用,在以往的移植过程中ATG的应用可有效预防GVHD,而血移植中加入ATG效果并不明显,相反还提高了移植后的死亡率。对于脐血而言,它的优势是移植后GVHD的发生率比较低,因而最近几年的脐血移植中基本不再采用ATG方案,这在孙自敏教授的移植中心得到了印证。
最后,作者对脐带血三十年移植进行了总结回顾和展望,随着采集质量提升、HLA匹配度提高、移植及术后护理水平提高,使脐带血移植成功率和患者生存率大幅提升。
参考资料
KurtzbergJ,TroyJD,PageKM,ElAyoubiHR,VoltF,MariaScigliuoloG,CappelliB,RochaV,RuggeriA,GluckmanE.UnrelatedDonorCordBloodTransplantationinChildren:LessonsLearnedOver3Decades.StemCellsTransIMed.Jan30;12(1):.doi:10./stcltm/szac.PMID::PMCID:PMC9081